Se estima que una en 40 mil personas tienen esta enfermedad, que impide la producción de una proteína necesaria para crear coágulos sanguíneos.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos aprobó una nueva medicina para tratar la hemofilia. Hemgenix, fabricado por fármacos CSL Behring, tiene un precio de 3.5 millones de dólares por tratamiento, lo que lo posicionaría como el fármaco más caro del mundo.
La hemofilia B es un trastorno hemorrágico genético que impide a los adultos producir una proteína necesaria para crear coágulos sanguíneos. Se estima que una en 40 mil personas tiene la enfermedad, la mayoría de los que padecen hemofilia son hombres. Según cifras difundidas por el diario San Diego Union-Tribune, en Latinoamérica, tan solo en 2020 se identificaron 55,287 personas que padecen esta enfermedad, pero se estima que al menos 103 mil viven con esta condición en la región.
La vida de las personas diagnosticadas con esta enfermedad puede correr peligro cuando presentan hemorragias luego de lesiones internas o externas o cirugías. En caso exista alguna situación de riesgo, es imperativo prevenir y priorizar el tratamiento oportuno. Históricamente, esta enfermedad se ha tratado con infusiones intravenosas de rutina que ayudan a mantener alto el factor de coagulación faltante o deficiente. El nuevo medicamento, sin embargo, sería una infusión única, por ello, el costo tan elevado.
El Instituto de Revisión Clínica y Económica analizó el fármaco, su eficacia y su rentabilidad y sugirió que un precio justo estaría en el rango de los 2.93 y 2.96 millones de dólares. Anteriormente, el medicamento más caro de Estados Unidos era Zolgensma, trataba la atrofia muscular espinal y tenía un precio de 2.1 millones de dólares por tratamiento.
La FDA aprobó Hemgenix en base a la seguridad y eficacia evaluadas en dos estudios de aproximadamente 60 hombres adultos. A pesar del alto costo, el Hemgenix brinda una nueva opción de tratamiento para pacientes con hemofilia B. Es, además, un avance importante en el desarrollo de terapias innovadoras para quienes experimentan la enfermedad asociada con esta forma de hemofilia.
